"Obat asam nukleat" menggunakan "asam nukleat", yang mengacu pada zat seperti DNA dan RNA yang mengontrol informasi genetik, sebagai obat.Ini memungkinkan penargetan molekul seperti mRNA dan miRNA yang tidak dapat ditargetkan dengan obat tradisional dengan berat molekul rendah dan obat antibodi, dan ada harapan besar untuk obat ini sebagai obat generasi berikutnya.Penelitian aktif sedang dilakukan secara global karena diharapkan dapat mengarah pada pembuatan obat yang sebelumnya sulit disembuhkan.
Di sisi lain, telah ditunjukkan bahwa pengembangan obat asam nukleat memiliki masalah yang harus diatasi, termasuk “(i) ketidakstabilan molekul asam nukleat dalam tubuh”, “(ii) kekhawatiran terhadap reaksi obat yang merugikan”, dan “(iii) kesulitan dalam sistem penghantaran obat (DDS)”.Selain itu, perusahaan Jepang tertinggal jauh dalam pengembangan obat asam nukleat karena monopoli paten asam nukleat yang dominan oleh perusahaan di Eropa dan AS, sehingga mengganggu perkembangan Jepang.
Karakteristik obat asam nukleat
"Obat asam nukleat" adalah teknologi penemuan obat generasi berikutnya dengan mekanisme aksi yang sama sekali berbeda dari produk farmasi tradisional.Ini juga menampilkan kemampuan untuk diproduksi dengan mudah pada molekul berukuran sedang dan potensi untuk menunjukkan kemanjuran dan keamanan yang melampaui obat antibodi.Karena fitur-fitur ini, obat asam nukleat diharapkan dapat diterapkan pada kanker dan kelainan keturunan yang sebelumnya sulit diobati, serta pada penyakit seperti influenza dan infeksi virus.
Jenis obat asam nukleat
Obat asam nukleat yang menggunakan DNA dan RNA termasuk yang menargetkan asam nukleat pada tahap di mana protein disintesis dari DNA genom (seperti mRNA dan miRNA) dan obat yang menargetkan protein.
Jenis dan ciri obat asam nukleat (obat untuk profilaksis dan pengobatan)
Terdapat obat asam nukleat dengan jenis dan karakteristik yang berbeda-beda sesuai dengan target dan mekanisme kerjanya.
| Jenis | Target | Situs aksi | Mekanisme aksi | Ringkasan |
| siRNA | mRNA | Di dalam sel (sitoplasma) | pembelahan mRNA | RNA beruntai ganda dengan pembelahan mRNA homolog dengansequence (siRNA), single-stranded hairpin RNA (shRNA), dll.dengan efek sesuai dengan prinsip RNAi |
| miRNA | microRNA | Di dalam sel (sitoplasma) | penggantian mikroRNA | RNA beruntai ganda, miRNA dari RNA jepit rambut beruntai tunggalatau mimiknya digunakan untuk memperkuat fungsi miRNA yang memburukoleh gangguan |
| Antisense | mRNA miRNA | Di dalam sel (di dalam nukleus, sitoplasma) | degradasi mRNA dan miRNA, penghambatan splicing | RNA / DNA beruntai tunggal yang berikatan dengan mRNA targetdan miRNA menyebabkan degradasi atau penghambatan,atau bertindak untuk melewati ekson saat penyambungan |
| Aptamer | Protein (protein ekstraseluler) | Di luar sel | Penghambatan fungsional | RNA/DNA beruntai tunggal yang berikatan dengan protein targetdengan cara yang mirip dengan antibodi/DNA |
| Umpan | Protein (faktor transkripsi) | Di dalam sel (di dalam nukleus) | Penghambatan transkripsi | DNA beruntai ganda dengan urutan yang identik dengan situs pengikatanuntuk faktor transkripsi, yang berikatan dengan faktor transkripsigen yang terpengaruh untuk menekan gen target |
| Ribozim | RNA | Di dalam sel (sitoplasma) | pembelahan RNA | RNA untai tunggal dengan fungsi enzim untuk pengikatan dan pembelahandari target RNA |
| Oligo CpG | Protein (reseptor) | Permukaan sel | Imunopotensiasi | Oligodeoksinukleotida dengan motif CpG (DNA beruntai tunggal) |
| Lainnya | - | - | - | Obat asam nukleats selain yang tercantum di atas yang bertindak untukmengaktifkan kekebalan bawaan, seperti PolyI:PolyC (RNA beruntai ganda)dan antigen |
Waktu posting: Jul-25-2023
